E-Posta Gönder info@kasder.org.tr
iletişime geç +90 212 663 86 86
DESTEK OL

FDA’in 24 Mayıs’ta onayladığı gen terapisi ZolgenSMA nedir? 

FDA’in 24 Mayıs’ta onayladığı gen terapisi ZolgenSMA nedir?

6 aydan küçük 15 SMA Tip 1 hastası ile klinik çalışmalar yapıldı.

12’sine daha yüksek doz uygulandı. 12 hastanın 11’i kafasını desteksiz olarak 3 saniyeden daha uzun süre tutabildi. Hastalardan 9’u desteksiz olarak 30 saniyeden uzun oturabildi.  2’si desteksiz ayakta durabildi. Hastalardan biri yürüdü!

ZolgenSMA tek seferlik intraven uygulama.

AAV virüs vektörü aracılığıyla vücuda düzgün sentezlenmiş SMN geni veriliyor. FDA ZolgenSMA’yı 2 yaşından küçük tüm SMA hastaları için onayladı. Üretici firma Novartis daha ileriki yaştaki hastalar için de çalışmaların süreceğini açıkladı.

ICER ilaç değerleme enstitüsünün ilaca biçtiği fiyat 1,1 ila 1,9 milyon Dolar arasında idi. Novartis satış fiyatını 2 milyon 125 bin Dolar olarak açıkladı.

Spinraza ile kıyaslandığında çok daha uyguna geldiğini ve ZolgenSMA bedelinin 5 yıla yayılması durumunda bu rakamın gayet mantıklı olduğunu öne sürdü.

Ancak şu bir gerçek ki, onaylanan her yeni tedaviyle birlikte SMA hastalığıyla mücadele şansı artmaktadır. Fiyatların da erişilebilir seviyelere gelmesini umacağız, zamanla her şey daha iyi olacak.