E-Posta Gönder info@kasder.org.tr
iletişime geç +90 212 663 86 86
BAĞIŞ YAP

GSK ve Prosensa ilaç firmaları, DMD’nin ilaçla tedavisine yönelik Faz III çalışmalarının başladığını açıkladılar

GSK ve PROSENSA ilaç firmaları, DMD’nin ilaçla tedavisine yönelik FAZ 3 çalışmalarının başladığını açıkladı

19 Ocak 2011, Londra Birleşik Kralık
GlaxoSmithKline (GSK) ve Prosensa ilaç firmaları, DMD tanısı konmuş yürüyebilen çocuklar üzerinde araştırmalarına başlanan GSK2402968 (’968) kodlu örneğin hastalarda tedavi denemelerine başlandığını duyurdu. Söz konusu ilaç adayı, distrofin genlerinde 51. exon atlaması bulunan (DMD’li çocukların yüzde 13′ünü kapsayan) hastalara yönelik geliştirilmiş durumda.

Çalışmanın başlatıldığının resmi duyurusu, daha önceden de bahsi geçen Faz III çalışmalarına devam edildiğini onaylıyor.

Çalışmaya 18 ülkeden toplam 180 hasta katıldı ve rastgele seçilmiş placebo kontrolü denemeleri de eşzamanlı olarak yürütülrü. Duyurulan çalışma; hastayı ciddi derecede güçten düşüren, nadir görülen kas hastalığı tipi DMD araştırmaları konusunda mevcut olgun safhayı temsil ediyor.

GSK968 kodlu ilaç adayının 6mg/kg haftalık doz ile verim ve güvenliğini test edecek çalışma, placebo kontrol denemeleri ile birlikte, 48 hafta boyunca 5 yaşüstü DMD’li çocuklar üzerinde tedavi amaçlı kullanıldı. İlacın verimliliği konusunda standart ölçüt değer ise 6 dakikalık yürüme testleri sonucunda tespit edilen kas işlev değişiklikleri olarak belirlendi.

GSK Nadir Hastalık Araştırmaları ve Medikal Departman Şefi Dr. Phillipe Monteyne’e göre “Faz III çalışmalarının başlaması önemli bir dönüm noktası” olarak değerlendirilmeli. “Şu anda DMD’nin hasta üzerindeki seyrini anlamlı derecede değiştirecek onaylı bir tedavi ise yok.”

Prosensa firması Medikal Departman Şefi Dr. Giles Campion, “bu çalışmadan olumlu sonuçlar elde edilirse, dünya üzerinde bu beden yıpratıcı hastalıkla birlikte yaşayan binlerce genç insana yönelik onaylı bir tedavi seçeneğine doğru yol alma ümitlerinin devam edeceğini” belirtiyor.

GSK2402968 hakkında
GSK698 kodlu ilaç adayı, distrofin geni 51. exonda atlamayı tetikleyen bir antisense oligonükleotid ve DMD tedavi geliştirilmesinde son aşamayı oluşturuyor. Avrupa Birliği ve Amerika Birleşik Devletleri’nde yetim ilaç statüsü almış durumda. GlaxoSmithKline ve Prosensa ilaç firmalarının ortak çalışmalarının ürünü olarak geçiyor.
GSK968 klinik çalışmalarına dair daha fazla bilgi almak için www.clinicaltrials.gov adresine başvurabilirsiniz.

GSK ve Prosensa ilaç firmalarının orijinal duyuru metni için ise https://www.gsk.com

Çeviren
Mehmet Ekinci
Boğaziçi Üniversitesi