E-Posta Gönder info@kasder.org.tr
iletişime geç +90 212 663 86 86
BAĞIŞ YAP

Resolaris’in FSHD İçin Faz 1/2 Klinik Araştırması

10 EKİM 2017

YAZAR CAROLINA HENRIQUES

HABERLER

Resolaris (ATYR1940) bir Faz 1/2 klinik araştırmanın son sonuçlarına göre erken başlangıçlı fasiyoskapulohumeral kas distrofisi (FSHD) bulunan ergenler ve genç yetişkinlerin yaklaşık üçte ikisinde kas gücünü geliştirmiştir.

 

İlgili basın bültenine göre, terapiyi oluşturan aTyr Pharma, bulguları Saint Malo, Fransa’daki 22. Uluslararası Dünya Kas Cemiyeti (WMS) Yıllık Kongresi’nde  sunmuştur. Konferans 3-7 Ekim arasında gerçekleştirilmiştir. FSHD kas zayıflığı ve atrofiye neden olan bir genetik hastalıktır.

On altı ve yirmi yaş arasındaki araştırmanın katılımcıları, keşfedici açık-etiketli çalışmanın (NCT02603562) da gösterdiklerine göre, Resolaris ilacını iyi tolere etmiştir.

 

Hastaların %63’ünde kas gücü puanları tedavinin başlangıcı ve bitişi arasında gelişmiştir. Araştırmacıların belirttiklerine göre puanlardaki ortalama değişiklik %3.8’in üzerindedir.

Ayrıca, hastaların %67’sinde Bireysel Nöromüsküler Yaşam Kalitesi (INQoL) puanları gelişmiştir. Hastalık yükünü değerlendirmek üzere, hasta için kendini değerlendirme aracı kullanılmıştır.

Araştırmacılar katılımcıların çoğunda hastalığın kötüleşmediğini ve hastalarda immünbaskılama belirtisi görmediklerini belirtmiştir. aTyr sonuçların Resolaris’in ek  klinik araştırmalara  ilerlemesini desteklediğini söylemiştir.

aTyr’den Gennyne Walker “Erken Başlangıçlı Fasiyoskapulohumeral Kas Distrofisi (FSHD) Bulunan Ergenler ve Genç Yetişkinler Üzerinde Bir Faz 1b/2 Çalışmanın Sonuçları (ATYR1940-C-003)” başlıklı sunumu yapmıştır.

Resolaris doğal oluşumlu bir protein olan histidin aminoaçil tRNA sentetazdan (HARS) türetilmiştir. Bilim insanları proteinin hastalıklı dokuda bağışıklık sistemini daha normal şekilde, genel bağışıklığa girişimde bulunmadan yeniden başlatabileceğine inanmaktadır.

FSHD ismini en çok etkilenen kaslardan alan genetik bir rahatsızlıktır. Bunlar yüz (fasiyo-), kürek kemiği çevresi (skapula-) ve üst kollardır (humeral). Semptomlar genellikle ergenlik sırasında başlar, ancak daha hafif olgular daha geç gerçekleşebilir.

FSH Derneği FSHD’nin çocuk ve  yetişkinleri etkileyen dokuz birincil kas distrofisi türünün en yaygını olduğunu söylemektedir.  2014’te Hollanda’da gerçekleştirilen bir çalışma 8,333 insandan birinde — veya dünya çapında yaklaşık 870,000 kişide FSHD geliştiğini raporlamıştır. Tedavisi bulunmamaktadır.

ATyr nadir ve şiddetli bağışıklık-aracılı hastalıklar ve kanserler için immünoloji temelli tedaviler geliştiren bir biyoterapötik şirketidir.