Avrupa Komisyonu, SMA hastalığının genetik tedavisi için Avexis’in geliştirdiği Zolgensma ilacına şartlı onay verdiğini duyurdu.
19 Mayıs 2020 tarihinde yapılan açıklamaya göre; klinik olarak SMA tip 1 teşhisi almış veya en fazla 3 adet SMN2 gen kopyası olan SMA hastaları bu tedaviden faydalanabilecek.
Amerika’nın gıda ve ilaç enstitüsü FDA’in verdiği kararın aksine; Avrupa kararında yaş sınırı bulunmuyor. Bu onay 21 kg. ve altındaki tüm SMA hastalarını kapsamaktadır.
Avexis’in basın bültenine ulaşmak için tıklayınız.
#SMA #FDA #SMN2 #sma #avexis #zolgensma #gen #gentedavisi #ilaç