SMA İLACI EVRYSDİ HAKKINDA SON GELİŞMELER

SMA hastalığının ağızdan alınan ilk ilacı olan Evrysdi (Risdiplam) 16 Nisan 2021’de #Kanada Sağlık Bakanlığı (Health #Canada), tarafından yetişkinlerde ve çocuklarda spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi onaylandı.
.
Hoffmann-La Roche Limited (Roche Kanada) şirketi bugün, Kanada Sağlık Bakanlığı’nın iki aylık veya daha büyük hastalarda spinal musküler atrofinin (SMA) tedavisi için Evrysdi’ye (Risdiplam) piyasaya çıkma onayı verdiğini duyurdu.
.
Evrysdi (Risdiplam) 30 Mart 2021’de Avrupa İlaç Kurumu (#EMA) tarafından onaylanmıştı. Bu onay, Evrysdi’nin Avrupa Birliği ülkelerindeki 2 aydan büyük, bütün tiplerdeki SMA hastaları için kullanılabilmesinin yolunu açıyor.
.
8 Ağustos 2020 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi’nden (#FDA) 2 aydan büyük olan ve bütün tiplerdeki #SMA hastaları için onay alarak ABD’de piyasaya çıkmıştır.
.
Etkileri:

✔️ 1. tip SMA hastalarındaki deneme sonuçları ciddi faydalarını ortaya koymuştur.
✔️ 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki denemelerinde motor puanlarında ilerlemeler sağlanmıştır.
✔️ Sistemik bir ilaçtır.
✔️ Sadece sinir sistemine değil, tüm dokulara ulaşması beklenmektedir.
✔️ Denemelerde SMN proteinin hem omurilik sıvısında hem de çevre dokularda arttığı gözlendi.
✔️ Güçlü bir güvenilirlik profiline sahiptir.
.

#kashastaları #kashastalıkları #nöromüsküler #nöromüskülerhastalıklar #nadirhastalıklar #sma #genetikhastalıklar #neuromuscular #spinalmusküleratrofi #spinalmuscularatrophy #risdiplam #evrysdi #saglikbakanligi #smatip1 #smatip2 #smatip3 #roche #smatype1 #smatype2 #smatype3 #sendepaylaş #siviltoplum #siviltoplumörgütü #kasdernek #kasder #kashastalıklarıderneği #HealthCanada #türkiyekashastalıklarıderneği